利用CRISPR基因编辑技术对DNA进行精准改造示意图。
中国科学院动物研究所供图
不久前，医学界的一个事件引发全球关注。美国一名6个月大、患有罕见病的婴儿，成为全球首名接受个体化基因编辑疗法的婴儿。医疗团队运用精准基因编辑技术，针对其基因缺陷实施定制化治疗，成功治愈致命性遗传疾病。这一里程碑式的成果，为缺乏有效治疗手段的遗传性疾病患者开辟全新的诊疗路径。目前的基因编辑技术发展到了什么阶段，未来将帮助人类解决哪些问题？本期“瞰前沿”，我们一同走近基因编辑，看科技“神笔”如何改写生命密码。
——编者
基因编辑如同“分子剪刀”
精准删除、插入或替换特定基因
基因是携带遗传信息的DNA片段，它决定了生物的性状特征。基因编辑技术，就是对特定的基因进行删除、插入或替换，从而实现基因序列的定向改造。
打个比方，基因编辑技术像一支带有精准便捷导航系统的“修正笔”。这支“修正笔”可以矫正和修改病变的、错误的基因。
人体的基因组有30亿个碱基对，可以简单理解为人体是一本由30亿个字符组成的书。基因编辑技术可以快速精准地找到并修改特定字符。从发现遗传规律到精准修改生命密码，基因编辑技术正在改变着人类对生命的认知。
值得注意的是，大众时常讨论的“转基因技术”，与“基因编辑技术”在原理应用上大不相同。
转基因技术是将外源基因（如其他物种的基因）“跨界”导入目标生物体内。例如将抗虫基因导入棉花，让棉花具备抗虫的能力。外源基因导入到生物体基因组的位置是随机的，这就如同给房子（基因组）加装一套新家具（转基因），随机摆放可能会影响甚至破坏原有布局。
基因编辑技术则是对生物自身基因进行“精准修改”，如同用“分子剪刀”删除、插入或替换原有基因片段。它像对房子“重铺水电管线”的精装修工程，提升房屋的整体质感，却不破坏整体结构。
技术进入快速发展阶段
碱基编辑技术、引导编辑技术等精确高效
基因编辑技术的演进，是一场解读生命密码的跨世纪接力。
19世纪60年代，孟德尔通过豌豆杂交实验揭示了遗传规律，开启了人类理解遗传现象的大门。1953年，沃森和克里克揭示了DNA的双螺旋结构，使遗传信息的编码方式得以洞察。20世纪六七十年代，随着DNA重组技术的发展，基因编辑技术走向实践。进入21世纪，基因编辑技术进入快速发展阶段。2012年CRISPR基因编辑技术诞生，实现了前所未有的跨越。
CRISPR技术划时代意义何在？简要地说，这项技术为基因编辑领域提供了“GPS导航+精细手术”的双重工具，不仅操作过程相对简便，成本也显著减少，极大地降低了基因编辑的技术门槛。
近年来，一系列更为精确、高效的基因编辑技术相继问世。“碱基编辑技术”能够在不破坏DNA双螺旋结构的前提下，实现对单个碱基的精确替换，为治疗由单个碱基突变引发的遗传性疾病提供了新的策略；“引导编辑技术”实现了对小段DNA的精确插入、删除或替换，为构建复杂疾病模型、解析基因功能提供了更为灵活的工具；“逆转座子技术”能够将大段DNA有目的地整合到基因组中，为基因治疗中引入功能性基因、修复缺失基因提供了更为稳健的载体方案……这些技术为生命科学研究提供了更为精细的操作工具，极大地促进了基础科学研究的突破和转化医学的发展。
应用场景不止医学领域
培育新型水稻、制造生物燃料、稀缺药物合成
当前，基因编辑技术正从实验室内的理论研究与初步探索向实际应用场景转化。
在医学领域，基因编辑技术为遗传病的治疗提供了新的方法。地中海贫血症是一种血红蛋白异常的疾病，利用CRISPR基因编辑技术可以精准编辑患者的造血干细胞，恢复其血红蛋白基因的正常表达，再将这些经过编辑的干细胞回输到患者体内。目前，全球已有部分患者通过这一创新疗法实现了症状的显著缓解。在癌症治疗方面，基因编辑技术同样展现出强大的实力。CAR—T（嵌合抗原受体T细胞）疗法同样可以利用基因编辑技术对患者的免疫细胞进行基因改造，通过对T细胞的“分离—改造—扩增—回输”等几道程序，增强其对抗癌细胞的能力。
得益于基因编辑技术的演进，科学家正在逐步揭示生命的奥秘。科学家们通过对小鼠的基因进行精确编辑，模拟血友病、杜氏肌营养不良等复杂疾病的发病过程。借助这些技术手段，研究人员可以深入观察疾病的发展变化，进而加速新药的研发进程，为攻克人类顽疾提供重要的科学依据。
在农业领域，基因编辑技术同样大有用处。通过基因组编辑技术与水稻杂种优势利用技术的结合，我国成功培育出新一代抗镉超级稻。同样的，通过编辑水稻中的感病基因，培育出能够抵抗稻瘟病、白叶枯病等多种灾害的新型水稻品种，为全球粮食安全提供了有力保障。
在生物制造领域，基因编辑技术是实现产量提升、成本降低、能耗减少的新型“催化剂”。在绿色生物燃料的生产过程中，对发酵菌中的酵母基因进行精确改造，能够更高效地将糖类物质转换为乙醇，推动生物燃料产业的绿色发展。在稀缺药物合成方面，通过编辑微生物基因，在缩短实验室生产周期的同时，显著降低了生产成本。
“生命剧本”不可轻言改写
严格设置边界，规范医学伦理
随着基因编辑技术应用的不断深入，伦理规范是必须正视的问题。相关争议，主要聚焦在人类生殖细胞的编辑上。
首先，在进行基因编辑时，基因的遗传性可能会永久改变人类基因池，技术风险的脱靶效应可能会危及后代健康，严重违背医学伦理的风险最小化原则。其次，不以治疗为目的的非治疗性基因增强可能加剧社会不公，威胁生物多样性，导致技术优生主义。最后，由于胚胎无法自主决定被修饰的遗传特征，也挑战了生命自决权伦理。
生命尊严、个体权利与社会公平是基因编辑技术发展的前提。人类需在伦理共识基础上，审慎释放技术潜力，确保其真正服务于社会福祉。
为了不让基因编辑技术误入歧途，科学家们在使用这一技术时设置了严格的技术边界：优先发展不具遗传性的体细胞编辑技术，以治疗目的为主，禁止生殖细胞编辑临床应用。通过国际协同监管与透明审查机制，防止伦理违规行为。搭建跨学科平台，积极推动公众参与制定技术应用公约。
2024年7月，科技部发布了由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制的《人类基因组编辑研究伦理指引》，回应人类基因编辑技术研究与应用所面临的伦理挑战，规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展。
从治愈顽疾到优化作物，基因编辑技术——这支改写生命密码的“神笔”证明：生命的剧本，并非不可改写。但这份改写“剧本”的能力，分量异常沉重。它要求我们怀揣对生命最深的敬畏，在希望与风险、个体诉求与人类未来之间，做出极其审慎的抉择，确保每一步都尊重生命的尊严与公平。
（作者为中国科学院动物研究所研究员，本报记者喻思南采访整理）
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